علاج كريسبر لخفض الكوليسترول.. نجاح أولي ولكن

أظهر علاج التحرير الجيني كريسبر CRISPR وعدًا في خفض مستويات الكوليسترول في تجربة أولية صغيرة شملت 10 أشخاص.

عُولِج المشاركين بجرعة واحدة من الفيروسات المعدلة وراثيًا التي تحمل تعليمات لتعديل الجينات المسؤولة عن إنتاج الكوليسترول، بحسب "نيو ساينتست".

وشملت التجربة، التي أجريت في نيوزيلندا، أشخاصاً يعانون مرض وراثي يؤدي إلى ارتفاع مستويات الكوليسترول في الدم؛ ومن ثم ارتفاع خطر الإصابة بأمراض القلب.

ومع ذلك، تأمل شركة "فيرف ثيرابيوتيك" Verve Therapeutics التي طوّرت العلاج، تأن يحل علاجها ذو المرة الواحدة في النهاية محل أدوية الكوليسترول مثل "ستاتين".

وحصل 3 من المشاركين على أعلى الجرعات، وانخفضت مستويات الكوليسترول الضار لديهم بنسبة تتراوح بين 39% و55%.

لكن لا تزال هناك أسئلة حول السلامة بعد إصابة واحد من هؤلاء الـ 3 بنوبة قلبية بعد يوم من تلقي العلاج، ويوجد احتمال أن السبب يتعلق بالعلاج، أو أنه يتعلق بالمرض الأساسي.

وتخطط الشركة لمزيد من التجارب الصغيرة لمستويات الجرعات الأعلى في المملكة المتحدة ونيوزيلندا، وتهدف إلى إجراء تجربة عشوائية محكومة أكبر إذا سارت الأمور على ما يرام، لتوفير أدلة أكثر تحديداً حول السلامة.

ويستخدم العلاج تقنية كريسبر لتحرير الجينات، من خلال إنزيم لتغيير حرف من الـ "دي إن إيه" الحمض النووي في جينوم الخلايا، لكن توجد مخاطر أنه قد يؤدي إلى طفرات محتملة أو قطع في الحمض النووي.

وتُنَفَّذ آلية كريسبر في أجسام الناس عن طريق حقن على شكل جسيمات دهنية نانوية تحمل الحمض النووي الريبي RNA على غرار لقاحات كوفيد- 19، ما يعني أن العلاج يمكن أن يكون أرخص ومتاحاً على نطاق واسع إذا ثبت أنه آمن.